Raziskovalci na največji bolnišnici v Sloveniji so dokazali, da se avtoimunska bolezen lahko zdravi z odstranitvijo temeljnega sprožilca imunskega odziva, namesto z zatrejanjem imunskega sistema, kar po njihovem mnenju predstavlja svetovni prvenec.
Klinična ekipa na oddelku za alergologijo, revmatologijo in klinično imunologijo Univerzitetnega kliničnega centra Ljubljana je uspešno zdravila najstnika z redko dedno obliko sistemskega lupus eritematosa (SLE), ki jo povzroča pomanjkanje specifičnega encima DNASE1L3.
Namesto nadaljnjega potlačevanja imunskega sistema so zdravniki uporabili eksperimentalno rekombinantno različico manjkajočega encima DNASE1L3, ki cilja na temeljni vzrok bolezni.
Že v šestih urah se je kožni izpuščaj izginil, vnetje oči umirilo, artritis razrešil, laboratorijski markerji pa so se drastično izboljšali, po besedah vodje oddelka Tadeja Avčina, ki je vodil klinično študijo.
«Smo prvi na svetu, ki smo pokazali drugačen terapevtski pristop, pri katerem odstranimo sprožilec imunskega odziva namesto neposrednega potlačevanja imunskega sistema,» je dejal Avčin.
Pacient je bil diagnosticiran v Ljubljani leta 2019, potem ko je gensko testiranje razkrilo redko mutacijo, ki preprečuje telesu proizvodnjo DNASE1L3. Ta odkritje je slovenski ekipi omogočilo, da se pridruži mednarodnemu programu razvoja zdravil.
Po pregledu evropskih in ameriških strokovnjakov je bil pacient izbran kot prva oseba na svetu, ki bo prejemala terapijo v okviru programa po sočutnem dostopu, ker zdravilo še ni bilo odobreno za splošno uporabo.
Eksperimentalni encim je razvil ameriško biotehnološko podjetje Neutrolis, ki razvija terapije na osnovi DNASE1L3 kot neimunosupresivno zdravljenje avtoimunskih bolezni, vključno z lupusom in revmatoidnim artritisom.
Po besedah Avčina ta preboj odpira vrata povsem novega razreda terapij za širok spekter zelo različnih avtoimunskih bolezni in morda celo za druge pogoje.
Po uspešnem zdravljenju bodo klinične študije potekale na večji skupini bolnikov, vendar na dveh drugih bolnišnicah.
Rezultati klinične študije so bili objavljeni v reviji New England Journal of Medicine, enem vodilnih svetovnih znanstvenih časopisov.
«Koncept, da odstranjevanje sprožilca lahko ublaži klinične znake avtoimunske bolezni, je svetovna novica in zato ga je priznal v vodilni reviji klinične medicine,» je dejal Avčin.
